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放大字体  缩小字体 发布日期:2019-09-14 14:12  浏览次数:0
摘 要:维克森林再生医学研究所的科学家们已经微调了他们的传递系统,以传递一个DNA编辑工具来改变DNA序列和修改基因功能。改进后的肇事
 维克森林再生医学研究所的科学家们已经微调了他们的传递系统,以传递一个DNA编辑工具来改变DNA序列和修改基因功能。改进后的“肇事逃逸”系统工作速度更快,效率更高。
 
wfirm再生医学助理教授、论文主要作者之一白松路博士说:“通过这种新方法,我们能够将crispr介导的基因编辑所需的两种基本成分(cas9蛋白和引导rna)打包在一个慢病毒衣壳中。”以前,这两个部件必须分开交付,这不太方便。”
 
crispr技术用于改变dna序列和基因功能。crispr/cas9是一种酶,可以像剪刀一样在特定的位置切割两股dna来添加、移除或修复dna片段。但是crispr/cas9并不是百分之百的准确度,它可能会减少意外的位置,导致不必要的结果。
 
现在,wfirm团队可以将cas9蛋白(酶)和引导rna作为核糖核蛋白包装在慢病毒衣壳内,从而创建一个基于慢病毒衣壳的生物纳米颗粒系统,用于递送crispr/cas9。慢病毒载体是研究实验室中广泛使用的基因传递载体,已经被广泛用于传递crispr/cas9的高效基因组编辑机制。然而,使用慢病毒载体递送crispr/cas9将导致内切酶的长期表达,这是出于安全原因而不希望的。新系统提供了传统慢病毒载体的传递效率,但可以实现短暂的cas9表达。因此,新的crispr/cas9输送系统更加高效和安全。
 
这项研究使研究小组假设“类似的策略应该可以翻译到其他编辑蛋白质中进行基因破坏,”wfirm的主管、论文的合著者anthony atala医学博士说。我们也许可以利用这种方法将其他RNP包装并输送到哺乳动物细胞中,但迄今为止这一点还很难实现。”
 
这项研究是正在进行的提高体内基因编辑效率的努力的一部分,通过提高安全性和避免可能的免疫反应,这将有助于研究和临床应用。
 
 
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