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放大字体  缩小字体 发布日期:2019-10-01 07:44  浏览次数:0
摘 要:研究人员开发了一种新的基因编辑技术CRISPR-CAS9,它有助于提高人类基因治疗的精确度。新的变体减少了DNA的非预期变化,与野生型
 研究人员开发了一种新的基因编辑技术——CRISPR-CAS9,它有助于提高人类基因治疗的精确度。新的变体减少了DNA的非预期变化,与野生型相比,这表明它可以在需要高精确度的基因治疗中发挥作用。卡罗林斯卡学院香港医学研究中心的研究人员发表在PNAS期刊上的研究。
 
crispr-cas9是在细菌中首次发现的一种酶,它可以被编程到基因组中一个精确的位置,在那里它可以切割和修复dna。这些“分子剪刀”可以用来纠正有缺陷的DNA链,目前正在进行临床试验,以对抗癌症、血液疾病和遗传性失明。这项技术已被宣布为有潜力治疗成千上万的人类遗传疾病。
 
然而,在其目前的形式,它面临着几个挑战。其中一种是来自化脓性链球菌(spcas9)的cas9核酸酶,具有很高的靶向精度,但对于将基因编辑试剂盒传递给细胞所需的病毒颗粒来说,它可能太大。另一个版本,来自细菌金黄色葡萄球菌(SACAS9)的Cas9核酸酶小得多,并且可以很容易地装配到运输工具包的所谓腺相关病毒(AAV)载体中,但是它缺乏同样高的精确度水平。不精确的基因编辑最终可能会在非预期的地方修改dna,从而产生潜在的严重后果。
 
在目前的研究中,研究人员鉴定出一种被称为SACAS9 HF的工程变体,它显著地提高了在实验室环境中人类细胞中24个位点的基因打靶的准确性。对于高度相似的基因序列,SACAS9HF减少了约90%的非靶活性,因此在使用野生型SACAS9时容易出现意外编辑。对于通常较少编辑错误的基因序列,sacas9 hf几乎无法检测到非目标活性。
 
“我们的发现为野生型CAS9 TooBox提供了一种替代方案,一种新的SACAS9系统,它需要高度精确的基因组编辑,”香港卡罗林斯卡学院医学院附属卫围中心的助理教授宗丽正说。新的酶将是特别有用的未来基因治疗腺相关病毒(AAV),以提供基因组编辑组件在体内。
 
需要进一步研究额外的靶位点和细胞类型,以确定SACAS9 HF变异是否在不同的细胞类型上同样精确,尽管研究人员说他们对它在许多其他细胞类型中的应用持乐观态度。
 
根据研究者所说,酶在修饰预期基因组位置方面有多好,与野生型相比,SACAS9HF的平均靶向效率为80%,而野生型通常被认为是可比的。在一些crispr-cas9案例中,10%的编辑效率足以修复受损的基因序列并恢复功能。
 
 
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